药渡用户2018-3-29

3月27日，致力于开发和商业化低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高口服疗法的生物公司Esperion公布了临床2期研究1002-039积极的顶线研究结果。该研究评估了Bempedoic acid(180 mg)作为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂的补充疗法用于58例高胆固醇血症患者降低LDL-C方面的有效性和安全性。

该项为期8周的随机、双盲、安慰剂对照多中心临床2期研究评估了180 mg/天Bempedoicacid用药的安全性和有效性，入组高血脂患者LDL-C ≥160 mg/dL，他们在接受随机化之前接受每4周一次，为期12周evolocumab 420 mg的背景治疗。来自美国和加拿大21个地点的59名患者进行1：1随机分配接受bempedoic acid或安慰剂的补充治疗。研究主要疗效终点是评估bempedoicacid与安慰剂用于PCSK 9抑制剂背景治疗患者的LDL-C的降低效果。次要研究终点包括评估bempedoic acid与安慰剂的安全性和耐受性，以及该药物对其他风险标志物的影响，包括超敏C-反应蛋白（hsCRP）。

研究达到了主要终点，LDL-C额外降低了30%(phsCRP同样获得显著降低，达34%，安慰剂组仅下降了2%(phsCRP是与心血管疾病相关潜在炎症的重要标志物。

Esperion公司CEO及总裁TimM. Mayleben表示：“Bempedoic acid已证明有能力用于目前LDL-C口服疗法的补充治疗。本研究结果显示，该药物也可安全、有效地应用于需要额外降低LDL-C水平的病人身上，即使这些患者接受可注射的PCSK9抑制剂治疗。这些临床2期研究结果为接下来研究提供了一致的证据和进一步的支持，证明Bempedoic acid将成为一种广泛的、补充的、每日一次的口服LDL-C降低疗法，该药物对患者、医生和付费者都将有吸引力。”

本研究中 ，Bempedoic acid的安全耐受性良好。药物组与安慰剂组之间的不良事件发生率(AES)基本无差异。没有因不良事件或肌肉相关不良事件而中断试验的病例。两组均无一例患者出现肝功能测试(ALT/AST)高于正常、重复和确认的上限3倍。目前在完成的临床2期和临床3期试验中，使用bempedoicacid治疗的累计病人人数为947人。其中，6例(0.63%)患者肝功能检查升高。这种肝功能升高率与以前临床试验中观察到的比例相一致，也与所有其他以前批准的口服LDL-C疗法(包括他汀类药物和依泽麦布)一致。

Bempedoicacid是一种全球首创、补充性可口服每日一次的ATP柠檬酸裂解酶(ACL)抑制剂，它通过上调LDL受体来降低胆固醇的生物合成及LDL-C。与他汀类药物类似，bempedoic acid也能降低hsCRP。在大约1600名患者参与以及近1000名服用了bempedoic acid的患者中所完成的临床1、2和3期研究，其结果显示，单药治疗可使LDL-C降低高达30%，与依折麦布联合使用可使LDL-C下降约为50%，在稳定的他汀治疗中可获得20%降低。

Bempedoicacid对心血管疾病发病率和死亡率的影响尚未确定。

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