2020年的脚步越来越近，预计新的一年又将有一批新药将在中国获批上市。 预见未来，药明康德微信团队筛选了20个有望在2020年获批上市的新药。

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1.药物名称：盐酸恩莎替尼胶囊（X-396）

研发公司：贝达药业

药物机制：ALK抑制剂

适应症：ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌

盐酸恩莎替尼（X-396）是一款新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，由贝达药业及其控股子公司Xcovery Holdings共同开发。2018年底，盐酸恩莎替尼上市申请获受理，并于2019年2月纳入优先审评。其适应症为，用于此前接受过克唑替尼治疗后进展的或者对克唑替尼不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

ALK是非小细胞肺癌重要的致癌驱动因子之一，ALK基因融合在NSCLC患者中的阳性率为5%左右。ALK抑制剂能够有效抑制ALK的活性，从而起到抑制肿瘤生长的作用。研究显示，盐酸恩莎替尼对克唑替尼耐药的ALK阳性非小细胞肺癌患者有良好的疗效和安全性。在疗效方面，独立评审委员会（IRC）评估的整体ORR为48.7%，疾病控制率为87.8%；颅内ORR为66.7%，颅内病灶控制率达92.8%，整体疗效和颅内疗效均达到预期指标。而且它的安全耐受性良好。这款药有望成为贝达药业继凯美纳（盐酸埃克替尼）后的第2款肺癌靶向药。

2.药物名称：重组人钮兰格林

研发公司：泽生科技

药物机制：基因工程生物药

适应症：轻、中度慢性心力衰竭

重组人纽兰格林（rhNRG-1，Neucardin）是由上海泽生科技研发的用于治疗轻、中度慢性心力衰竭的“first-in-class”基因工程生物创新药。今年1月底，该药的上市申请获得中国国家药监局的受理，并在之后被纳入优先审评。值得一提的是，8月26日，泽生科技子公司美国泽生（Zensun USA）宣布纽卡定（重组人纽兰格林）已获得美国FDA快速通道（Fast Track）资格。

3.药物名称：阿利珠单抗（alirocumab）

研发公司：赛诺菲（Sanofi）

药物机制：PCSK9抑制剂

适应症1：用于原发性高胆固醇血症 或混合性血脂异常的成年患者

适应症2：降低动脉粥样硬化性心血管疾病患者的心血管事件风险

阿利珠单抗由再生元和赛诺菲共同开发，该药物通过抑制PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）与低密度脂蛋白（LDL）受体的结合，从而增加肝细胞表面的可用LDL受体数量以清除LDL。此次该药物在中国的申报是基于一项ODYSSEY OUTCOMES的3期研究，结果表明，它能够显著降低急性冠脉综合征患者心血管事件风险并与降低全因死亡风险相关：患者主要不良心血管事件（MACE）的风险降低15%，同时全因死亡风险降低15%。目前，PCSK9抑制剂已成为新一代降低LDL-C的药物，也是一类有效的抗动脉粥样硬化药物，这类药物的诞生是抗动脉粥样硬化疾病治疗历史上的革命性进展。

4.药物名称：重组人凝血因子VIII

研发公司：神州细胞

药物机制：重组人凝血因子VIII

适应症：A型血友病

目前，神州细胞已经在成人及青少年甲型血友病中完成了SCT800的3期临床研究，同时正在进行SCT800对儿童、成人及青少年患者的预防治疗3期研究。A型血友病，是一种遗传的终生性疾病。目前中国血友病标准治疗率低，长期预后差而导致血友病儿童超过90%已出现不同程度的关节病变。

5.药物名称：西尼莫德片（siponimod）

研发公司：诺华（Novartis）

药物机制：S1P受体调节剂

适应症：多发性硬化症

西尼莫德片是诺华公司开发的新一代选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，它能够与淋巴细胞中的S1P1亚型受体相结合，防止它们进入多发性硬化症（MS）患者的中枢神经系统（CNS），从而达到抑制炎症的效果。今年5月，西尼莫德片在中国的上市申请被纳入优先审评。

今年3月，美国FDA宣布批准该药上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括复发缓解型（relapsing-remitting）疾病和活跃的继发进展型疾病（active SPMS）。研究表明，西尼莫德片可以防止神经突触出现神经退行性病变，并且促进CNS的髓鞘再生。它具有改变疾病进程的潜力。值得一提的是，2018年5月，多发性硬化症（MS）被纳入中国《第一批罕见病目录》。

6.药物名称：维布妥昔单抗

研发公司：武田（Takeda）

药物机制：抗体偶联药物（ADC）

适应症：CD30阳性的淋巴瘤

维布妥昔单抗（brentuximab vedotin）是武田旗下的一种全新的抗体偶联药物（ADC），靶向治疗CD30阳性的淋巴瘤。今年6月，武田旗下的维布妥昔单抗在中国的上市申请纳入优先审评。该药分别于2015年和2017年先后在美国获批用于治疗霍奇淋巴瘤（HL）和系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL)，以及皮肤间变性大细胞淋巴瘤（pcALCL）和表达CD30的蕈样肉芽肿（MF）的成人患者。

7.药物名称：拉那芦人单抗(Takhzyro)

研发公司：武田（Takeda）

药物机制：靶向血浆激肽释放酶(KLK)单抗

适应症：遗传性血管性水肿

拉那芦人单抗是由武田的子公司Dyax Corp研发的一款靶向血浆激肽释放酶(KLK)的单克隆抗体，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。该药物曾获美国FDA授予的突破性疗法认定，并于2018年8月在美国获批上市。在中国，拉那芦人单抗于2019年3月提交进口新药上市申请，目前正在审评中。

遗传性血管性水肿已被纳入中国《第一批罕见病目录》。这是一种是以发作性、自限性、局限性全身皮肤黏膜下非凹陷性水肿为特征的原发性补体遗传缺陷病。据悉，拉那芦人单抗在美国获批，是基于4项临床研究的数据，其中包括一项关键性3期临床研究HELP，该研究是迄今为止在HAE领域开展的最大规模的预防性研究，共入组了125例年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者。研究结果显示，与安慰剂相比，每2周一次、300mg剂量拉那芦人单抗治疗使HAE发每月作次数显著降低了87%；每4周一次、300mg剂量拉那芦人单抗质量使HAE每月发作次数显著降低了73%。

8.药物名称：泽布替尼（zanubrutinib）

研发公司：百济神州

药物机制：BTK小分子抑制剂

适应症：R/R套细胞淋巴瘤（MCL）

泽布替尼是百济神州公司自主研发的一款口服BTK小分子抑制剂，它的特点在于最大化对BTK靶点的特异性结合，从而最大程度减小脱靶效应而带来的毒副作用。在治疗多种B细胞癌症的临床试验中，泽布替尼都显示出良好的疗效和安全性。不久前，这一新药在美国获批，比FDA的预定回复日期早了近4个月。泽布替尼是首个获得FDA的“快速通道”、“加速审评”、“突破性疗法”和“优先审评”四大特殊通道资格认定的中国自主研发抗癌新药。

据悉，泽布替尼自2014年在全球开启广泛的临床项目以来，已入组1600多位患者。在一项涉及86名患者的单臂临床实验中，这款药物展现出了喜人的结果——84%的患者出现肿瘤缩小，中位缓解持续时间为19.5个月。在中国，百济神州于2018年下半年已经提交泽布替尼的新药上市申请。目前，泽布替尼还在多项临床试验中，作为单药或组合疗法，治疗多种类型的B细胞血液癌症。

9.药物名称：替雷利珠单抗（tislelizumab）

研发公司：百济神州

药物机制：PD-1抗体

适应症1：经典型霍奇金淋巴瘤

适应症2：局部晚期或转移性尿路上皮癌

替雷利珠单抗（tislelizumab）是由百济神州研发的PD-1抗体，正在全球范围内被开发作为单药疗法及联合疗法治疗一系列实体瘤和血液肿瘤。目前，替雷利珠单抗已经在中国有两项上市申请，且均被纳入优先审评。其中一项的适应症为：用于治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）；另一项为：用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。根据公告，这是百济神州PD-1产品的第一个实体瘤上市申请，同时该适应症的上市申请也是在PD-1/PD-L1领域在中国申报的第一个上市申请。

10.药品名称：马来酸艾维替尼

研发公司：艾森医药

药物机制：EGFR T790M靶向药

适应症：非小细胞肺癌

艾维替尼是艾森医药研发的一款第三代EGFR抑制剂，主要用于治疗EGFR突变及T790M突变阳性耐药的非小细胞肺癌。2018年，艾维替尼完成中国注册临床研究，并向中国国家药监局递交新药上市申请（NDA），同年8月9日艾维替尼被纳入新药上市优先审评程序。目前，艾维替尼的新药审评审批尚在进行当中。

根据艾森医药公开资料，作为新一代表皮生长因子受体EGFR抑制剂，艾维替尼体现了三个重要抗肺癌药理特性：一是有选择地抑制导致肺癌的EGFR基因突变，而对有生理功能的人类正常EGFR没有作用，其选择优势可达300倍。因而副作用非常小。二是能克服肺癌EGFR基因的耐药突变，有效抑制耐药肺癌细胞生长。三是不可逆抑制肺癌EGFR基因突变，可达到永久阻断其致癌通路的效果。

11.药物名称：布罗舒单抗（burosumab）

研发公司：协和发酵麒麟

药物机制：靶向FGF23的人源化IgG1抗体

适应症：FGF23相关低磷血症

12.药物名称：氯化镭[223Ra]注射液

研发公司：拜耳（Bayer）

药物机制：α-粒子辐射放射性治疗药物

适应症：去势抵抗性前列腺癌/乳腺癌

氯化镭[223Ra]注射液，是一种α-粒子辐射放射性治疗药物，它通过发射α粒子作用于骨转移的癌细胞，能够帮助改善患者的生存，且具有良好的安全性。据悉，镭233（α-发射器）发射的高LET（线性能量转移）射线，能够在邻近肿瘤细胞中引发高频率的双链DNA断裂，从而产生强效的细胞毒效应。据悉，Xofigo在美国获批是基于其关键3期ALSYMPCA研究数据。数据表明，该药联合最佳支持治疗（BSoC）相比安慰剂联合BSoC组可使总生存期延长3.6个月，并使死亡风险降低30%。目前拜耳也正在继续推进Xofigo治疗其他癌症的临床研究。

13.药物名称：氟唑帕利

研发公司：恒瑞医药

药物机制：PARP抑制剂

适应症：复发性卵巢癌/其他

14.药物名称：尼拉帕利

研发公司：再鼎医药

药物机制：PARP抑制剂

适应症：卵巢癌

尼拉帕利是再鼎医药引进的一种高效、选择性的每日一次口服小分子PARP1/2抑制剂。临床研究表明，它能显著延长患者中位无进展生存期。根据再鼎公告，该药物拥有卓越的临床疗效、一天一次的给药方案以及优越的药代动力学特质，并具有能够穿越血脑屏障的优势。目前尼拉帕利已经在美国、欧洲、中国香港和中国澳门获批上市。在中国大陆地区，尼拉帕利的新药上市申请在2018年12月获得受理，并在不久后被纳入优先审评。

2019年4月，《柳叶刀肿瘤学》发表尼拉帕利临床2期研究QUADRA的最新结果。研究结果表明，在既往接受过多线治疗的卵巢癌患者中，尼拉帕利不仅针对携带BRCA突变的患者，也针对BRCA野生型患者，特别是同源重组缺陷（HRD）阳性患者具有明显的临床疗效。在主要研究人群中，总缓解率为28%，临床获益率为68%，中位缓解持续时间为9.2个月。根据再鼎医药公告，则乐是全球第一个获批的适用于所有铂敏感复发卵巢癌患者、无论其BRCA基因是否突变的PARP抑制剂。

15.药物名称：注射用泰它西普

研发公司：荣昌生物

药物机制：BLyS和APRIL抑制剂

适应症：系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等

16.药物名称：奥妥珠单抗（obinutuzumab）

研发公司：罗氏（Roche）

药物机制：第二代CD20单抗

适应症：CD20阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤/CD20阳性滤泡淋巴瘤等

17.药品名称：恩美曲妥珠单抗(Kadcyla)

研发公司：罗氏和ImmunoGen

药物机制：HER2抗体偶联药物

适应症：晚期转移性HER2阳性乳腺癌

18.药物名称：索凡替尼（surufatinib）

研发公司：和记黄埔医药

药物机制：VEGFR和FGFR双重抑制剂

适应症：晚期非胰腺神经内分泌瘤

19.药物名称：abemaciclib片

研发公司：礼来（Eli Lilly）

药物机制：CDK4/6抑制剂

适应症：接受内分泌治疗后进展的HR+、HER2-的晚期或转移性乳腺癌

Abemaciclib片是礼来公司开发的种口服细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4和6的抑制剂。激素受体阳性（HR+）、人类表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌细胞中，CDK4和CDK6会促进成视网膜细胞瘤蛋白（Rb）的磷酸化，并且推动细胞周期前进和细胞增生。Abemaciclib能够抑制Rb的磷酸化并且阻断细胞从细胞周期的G1期前进到S期，从而导致细胞衰老和凋亡。在中国，abemaciclib片的上市申请于本月被纳入优先审评。

20.药物名称：倍林妥莫双抗

研发公司：安进（Amgen）

药物机制：靶向CD19和CD3的双特异性抗体

适应症：费城染色体阴性前体B细胞急性淋巴细胞白血病

倍林妥莫双抗已最早于2014年在美国获批，治疗费城染色体阴性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），随后又被扩大到复发难治性前体B细胞成人和儿童ALL患者，以及第一次或第二次完全缓解后，微小残留病灶（MRD）大于或等于0.1%的前体B细胞成人和儿童ALL患者。根据安进公布的一项倍林妥莫双抗治疗ALL患者的长期疗效结果：在中位随访期为59.8个月时，接受该药治疗的患者中位总生存期（OS）达到36.5个月。今年9月，安进公司宣布，由于倍林妥莫双抗在治疗首次复发的高危B细胞ALL儿科患者的两项3期试验中疗效显著优于化疗对照组，所以提前终止了这两项试验。

转载：药明康德